EN
当前位置:

新闻报道

艾尔普再生医学“人iPSC来源心肌细胞注射液”IND申请在中国获临床试验默示许可

2023.01.31

持续打造患者可负担的细胞治疗产品创新

 

中国北京--南京艾尔普再生医学科技有限公司(以下简称艾尔普再生医学)宣布,公司自主研发的心力衰竭细胞治疗产品“人iPSC来源心肌细胞注射液”新药临床试验(IND)申请获得国家药品监督管理局药品审评中心(Center for Drug Evaluation, NMPA)临床试验默示许可。本次许可意味着公司在诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞产品自主创新道路上又迈出了坚实一步,将进一步推动该技术在心力衰竭治疗中的临床试验开展,践行公司“让人类健康地活到120岁”的愿景。

 

来源:CDE官网截图

 

心力衰竭(简称心衰)是各种心脏疾病发展的终末阶段,是21世纪心血管疾病面临的严峻挑战,已成为危害人群健康的重要公共卫生问题。随着人口老龄化,心衰的患病率呈上升趋势[1]。数据显示,全球心衰患者数量约6,430万[2],中国≥35岁人群中心衰患者数量高达1,370万[3]。目前,慢性心衰的总死亡率仍然很高,多达一半的患者在心衰诊断后五年内死亡[4]。针对终末期心衰,心脏移植是最有效的治疗方式之一,但供体资源稀缺,难以满足巨大的患者需求。此外,心脏移植供体匹配条件和手术难度也较高,所有术后并发症均可严重影响患者术后的生存质量。在中国,近20%的患者接受心脏移植后存活时间不足三年[5]临床上迫切需要其他新型治疗手段,为心衰患者带来希望。

 

近年来,由iPSC技术驱动的再生医学领域飞速发展,临床前研究显示iPSC来源的心肌细胞有可能让受损的心肌得到修复,为治疗心衰提供了心肌再生医学的新策略[6-7]。本次获得IND许可的“人iPSC来源心肌细胞注射液”(HiCM-188)为艾尔普再生医学自主研发的、拟用于治疗严重慢性缺血性心衰的“现货型”细胞治疗产品,通过体细胞重编程为iPSC并诱导分化获得。

 

在全球范围内,此前干细胞产品开发技术大多集中在欧美和日本,受技术限制,只能以人工手动操作为主。因此,细胞治疗产品的售价异常高昂,令广大患者望而却步。针对这一现状,艾尔普再生医学已建成三大多体系智能化平台Help Cell-foundry,单产线年产量达到10万人量级。这些突破既让公司在细胞量产和细胞质量得到了有力保障,又极大降低了成本,从而使细胞治疗产品能够在未来惠及更多人群。2021年10月,全自动化细胞产线与iPSC心衰治疗两项技术,还成功入选国家“十三五”科技创新成就展。

 

“心力衰竭是一种威胁人类健康的严重进展性疾病,也是艾尔普再生医学关注和探索的重点领域之一。我们很欣喜公司旗下心衰iPSC衍生细胞产品的IND申请得到监管机构许可。”艾尔普再生医学创始人兼CEO王嘉显博士说,“感谢我国政府持续对创新药物支持和患者福祉关切。秉承‘让人类健康地活到120岁’的愿景,艾尔普再生医学将持续推进创新细胞产品的开发和临床转化,并促进创新产品的可及性,从而使更多患者获益。”

 

美国德克萨斯心脏研究所Emerson C. Perin教授表示:“除了日本和德国正在开展的临床试验,本次艾尔普再生医学iPSC细胞产品HiCM-188的IND许可是iPSC技术在心衰治疗中的一个重要里程碑事件。这为该技术驱动的心脏再生技术领域的发展带来了巨大希望。”

 

法国巴黎第五大学Philippe Menasché教授表示:“iPSC来源心肌细胞可为目前严重心衰的治疗手段提供有效补充。截至目前,严重心衰的药物开发在很大程度上仍局限于临床前研究阶段。本次监管机构对HiCM-188的IND许可是让该领域真正实现‘以患者为中心’开展药物研发的关键一步。”

 

值得关注的是,由艾尔普再生医学开展的人iPSC来源再生心肌细胞项目此前已于2021年完成国家卫健委细胞治疗临床研究备案(备案号:MR-32-21-014649;ClinicalTrails.gov:NCT03763136),目前正在国内临床中心围绕中重度心衰治疗开展临床研究,现已入组15例患者。未来,艾尔普再生医学将秉承国内iPSC治疗领域创新企业的使命感和责任感,充分发挥创新实力,践行企业社会责任,争取早日让安全有效、质量可控、患者可负担的细胞产品惠及广大患者。

 

声明:

1. 本文旨在传递医药前沿信息,不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。

2. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息,请咨询医疗卫生专业人士。

 

参考文献:

[1] Virani S, Alonso A, Benjamin E, et al. Heart disease and stroke statistics-2020 update: a report from the American Heart Association. Circulation. 2020;141:e139-e596.

[2] Bragazzi NL, Zhong W, Shu J, et al. Burden of heart failure and underlying causes in 195 countries and territories from 1990 to 2017. Eur J Prev Cardiol. 2021 Feb 12.

[3] Hao G, Wang X, Chen Z, et al. Prevalence of heart failure and left ventricular dysfunction in China: the China Hypertension Survey, 2012-2015. Eur J Heart Fail. 2019, 21(11): 1329-1337.

[4] Solomon S, Rizkala A, Gong J, et al. Angiotensin receptor neprilysin inhibition in heart failure with preserved ejection fraction: rationale and design of the PARAGON-HF trial. JACC Heart Fail. 2017;5(7):471-482.

[5] 《中国心血管健康与疾病报告2021》编写组.《中国心血管健康与疾病报告2021》概述[J]. 中国心血管病研究, 2022, 20(7): 577-596

[6] Li Q, Wang J, Wu Q, et al. Perspective on human pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in heart disease modeling and repair. Stem Cells Transl Med, 2020;9:1121-1128.3.

[7] Weinberger F, Eschenhagen T. Cardiac regeneration: new hope for an old dream. Annu Rev Physiol. 2021;83:59-81. doi: 10.1146/annurev-physiol-031120-103629. Epub 2020 Oct 16.

返回
下一篇:Circulation | 心脏再生疗法再添实证!移植hiPSCs分化的心肌细胞可促进损伤心脏功能提升主动收缩力
让人类健康地活到120岁
Live Better & Longer
南京艾尔普再生医学科技有限公司

025-87177801

info@helptx.com.cn

微信公众号二维码
COPYRIGHT(©)2024 南京艾尔普再生医学科技有限公司.苏ICP备16030930号-5
网站地图 技术支持